Le basi per una corretta analisi delle evidenze cliniche: dalla metodologia alla pratica

Il SSN per poter garantire una pronta e omogenea disponibilità di trattamenti innovativi su tutto il territorio dovrà sempre di più attuare politiche di efficientamento del sistema volte a razionalizzare le risorse disponibili garantendo un esito positivo in termini di salute pubblica e di sostenibilità. Il sistema dovrà essere in grado di recepire ogni reale innovazione in campo farmaceutico per garantire una pronta disponibilità sull’intero territorio Nazionale. L’efficacia di un nuovo farmaco viene valutata in base al raggiungimento o meno di end points in studi clinici controllati e randomizzati che solitamente mettono a confronto diretto il nuovo farmaco con il trattamento standard per una determinata patologia. Spesso però ciò che viene valutata non è la superiorità del farmaco in esame ma la non inferiorità di quest’ultimo con il trattamento in auge. Questo conduce ad una importante criticità: la definizione del concetto di innovazione farmaceutica, che si ripercuote sulle scelte di prezzo e di rimborsabilità sia a livello centrale sia regionale. Risultati statisticamente significativi in fase di sperimentazione non corrispondono sempre ad una significatività clinica pertanto dobbiamo avvalerci di un metodo che senza modificare la natura degli end points permette di effettuare analisi costo-efficacia, tradurre cioè il beneficio incrementale (overall survival) in un controvalore economico (Value for Money). In assenza di confronti diretti tra farmaci innovativi possiamo effettuare delle analisi di comparazione basate sulla tecnica della metanalisi a rete (network metanalisi).